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致死の病、根治に一歩 - 嚢胞性線維症に光

掲載日:2011年12月20日

致死の病、根治に一歩 - 嚢胞性線維症に光
  • 嚢胞性線維症は肺や膵臓などに粘液がたまり、呼吸や消化が困難になる病気。日本では患者が少なく知られていないが、欧米では出生3000人に1人という高い頻度で罹患する重い遺伝病だ。1980年代まで患者は20代後半で命を落としていたが、1989年、原因遺伝子が発見され、そのメカニズムがわかってきた。遺伝子治療はうまくいかなかったが、根本的な治療薬が開発され、米国では近く認可の検討に入りそうだ。

 

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